Gentherapie, het hoofdprincipe

Virussen blijken te kunnen worden omgevormd tot ziektebestrijders. Ze zijn gewend cellen binnen te dringen, zich te vermenigvuldigen en op hun reis door het lichaam een spoor van verderf achter te laten. Maar de ziekmakende lading blijkt te kunnen worden vervangen door therapeutisch materiaal. En dan blijken de eigenschappen van virussen ineens heel bruikbaar.

Veel erfelijke ziekten komen voort uit een kapot gen. Voeg een corresponderend niet kapot exemplaar toe aan een onschadelijk gemaakt virus, breng het in de bloedbaan en het goede gen wordt in het dna van de kapotte cellen ingebouwd, waardoor de verstoorde functie wordt gecorrigeerd. Succes werd inmiddels geboekt bij de bloederziekte hemofilie-B en bij een paar kinderen met de dodelijke hersenziekte ALD.

Er moeten nogal wat drempels worden genomen om het virus op het juiste 'afleveradres' te krijgen. Ze worden als het ware beplakt met 'etiketten' bestaande uit eiwitten, die door de cellen herkend kunnen worden. Als het meegebrachte gen verkeerd in het dna belandt, kan de rem op celdeling worden uitgeschakeld. Dan ontstaat kanker. Ook het menselijke immuunsysteem zorgt voor een probleem. Dat bestrijdt de virussen die met goede bedoelingen zijn ingezet evenzeer als gewone virussen. Daarom zijn vaak immuunonderdrukkende middelen nodig en moet het virus in korte tijd z'n werk grondig kunnen doen.

Wereldwijd zijn honderden onderzoeken gaande om tumorcellen te laten aanpakken door in virussen verpakte genen. Het virus mag in dit geval alleen tumorcellen aanvallen en moet stoppen met zich te vermenigvuldigen als de kanker weg is.

Pagina geschreven 16 januari 2012.